Dans un contexte de perpétuelle évolution des traitements, l’accès à l’innovation thérapeutique est un enjeu majeur pour les patients et pour les différents acteurs impliqués dans les procédures de mise à disposition des produits de santé. Les révolutions en matière de médecine génomique et personnalisée, d’intelligence artificielle et de biotechnologies vont transformer la médecine de demain et l’organisation de notre système de santé. Il est ainsi fondamental que la France se prépare à ces mutations et accompagne le développement de ses entreprises dans ces nouveaux domaines. Le récent Conseil stratégique des industries de santé lancé par Matignon permet de proposer un arsenal réglementaire propice à l’implémentation et la diffusion des innovations thérapeutiques. Dans le présent atelier, nous déclinons un certain nombre de propositions, notre approche se veut pragmatique avec un souci permanent d’accès sécurisé des patients aux médicaments et de simplification des procédures réglementaires. Ceci a été réalisé grâce à la participation à cette table ronde de la plupart des acteurs impliqués (industriels, Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé [ANSM], Haute Autorité de santé [HAS], Institut national du cancer [INCa], Les entreprises du médicament [LEEM], Hôpitaux, observatoire du médicament, des dispositifs médicaux et de l’innovation thérapeutique…). Les principales propositions tendent à favoriser l’implémentation d’essais cliniques sur notre territoire en particulier les phases précoces, un accès plus large aux innovations en favorisant les « early access programs », et en mettant en place des autorisations temporaires d’utilisation pour les extensions d’indication de médicaments déjà disponibles qui permettent de prescrire un médicament même si ce dernier a une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans une autre indication. De plus, nous proposons un remboursement dont le maintien serait conditionné par la levée des incertitudes initiales, permettant ainsi une mise à disposition sur la base de données préliminaires et prometteuses dans les maladies graves où le besoin médical n’est pas couvert. Ce mécanisme impliquera une réévaluation à la lumière de données consolidées issues des essais cliniques et/ou de données de vie réelle. Enfin, pour mener au mieux ces évaluations, en vue de l’accès ou de la prise en charge, nous proposons la mise en place de conventions de partenariat agences sanitaires/hôpitaux afin de favoriser l’émergence d’experts de terrains, l’idée étant de privilégier une expertise ascendante au plus proche des besoins ressentis des patients et de la vie réelle.